AI Therapeutics公司近日宣布:其基于人工智能(AI)的平台 “守护天使”(Guardian Angel)识别出候选淋巴瘤药物LAM-002可能用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。 ! ^' b9 Q- M! z
AI Therapeutics公司的研究人员已经测试并确认了LAM-002在ALS中的治疗潜力。
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现在,一项独立研究发表于《自然·医学》(Nature Medicine)杂志,标题为:“单倍性不足导致C9ORF72 ALS/FTD人类诱导的运动神经元神经变性退化”(Haploinsufficiency Leads to Neurodegenerationin C9ORF72 ALS/FTD Human Induced Motor Neurons)。
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LAM-002(阿匹莫德,apilimod)是一种PIKfyve激酶抑制剂,作用是清除溶酶体内的毒性蛋白聚合物或团块。溶酶体是负责分解或消化不需要分子的细胞间室,其功能异常常见于帕金森病、ALS等神经退行性疾病。 8 _2 A7 t0 H8 I. j& n0 I3 y" W! t
更具体地说,LAM-002会激活转录因子EB,刺激新溶酶体的产生。
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AI Therapeutics公司的深度学习平台 “守护天使” 识别出LAM-002(一种B细胞非霍奇金淋巴瘤研究性疗法)作为ALS的可能治疗方法。人工智能技术综合了药物和疾病的公共和专有数据,为该公司新化学产品库找到了新的适应症。 9 |5 v: u" ^' ]( G7 m X' e
重要的是,AI Therapeutics公司和其他独立研究的科学家已经在实验室验证了该平台的“建议”,认为这种化合物可以改善运动神经元中与ALS相关的疾病过程。
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在新研究中,研究人员使用了携带C9ORF72基因突变的人类运动神经元。C9ORF72蛋白是运动神经元产生溶酶体所必需的,而该蛋白的突变会导致溶酶体中未充分清除的毒性蛋白质的累积。
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然而,抑制PIKfyve激酶似乎会增加溶酶体活性,“并可能补偿C9ORF72活性的降低,” 研究人员说道。 ; v' ]7 d) E% a5 w
AI Therapeutics公司正准备将LAM-002推进到治疗ALS患者的2期临床试验。
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耶鲁大学神经外科学与遗传学教授、AI Therapeutics公司科学顾问委员会成员Murat Gunel博士说:“我们期待将最先进的PIKfyve抑制剂推进到治疗ALS患者的临床开发。我们很高兴‘守护天使’平台将LAM-002与ALS相联系而且相关发现得到我们实验室以及独立研究的验证。”
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