QurAlis公司（QurAlis Corporation）近日宣布：从礼来公司（Eli Lilly and Company）获得用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床前小分子化合物的许可，进一步加强了QurAlis公司在ALS疗法开发方面的专业化发展。 9 H* T- H8 [9 K+ ~4 F
获得许可的研究性分子旨在对抗ALS的一种病理症状——兴奋性毒性。兴奋性毒性是指神经细胞(神经元)中的受体被神经递质或化学信使谷氨酸等兴奋性信号过度刺激的过程。
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QurAlis公司研究人员从患者数据发现，兴奋性毒性会导致20-50%的ALS患者运动神经元变性退化。一定程度上是因为兴奋性毒性会导致钙离子流入神经元，而高钙水平会触发程序性细胞死亡。
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此外，过度活跃会导致毒性蛋白质和自由基在神经元中积聚，损害神经元功能。ALS患者体内清除这些毒素的速度减慢，加剧了疾病的进展。 # j- T; `, i, h( Z$ V y$ G* X% A2 ~; a
通过获得可能停止这一过程的研究性分子，QurAlis公司打算开发能够防止ALS进展的策略。 + A( s- V/ N1 ?+ ]2 Z" Z3 E( D6 x
QurAlis公司首席战略官Dan Elbaum博士说：“来自ALS患者源性干细胞模型的数据表明，兴奋性毒性是ALS中运动神经元变性退化的主要驱动因素。此次许可协议中包含的化合物将使我们能够以新的方式靶向ALS中的神经元兴奋性毒性。” 6 @: V' y, n/ _0 n; j
QurAlis公司相信，这些新获得许可的化合物有潜力成为可能改变ALS疾病病程的靶向疗法。 # G+ m' ~; s9 O
QurAlis公司首席执行官Kasper Roet博士表示：“我们相信，从礼来公司获得许可的化合物对于开发ALS靶向疗法具有巨大潜力。我们的最终目标始终是为ALS患者开发有临床意义的疾病修饰药物，此次的许可协议代表着我们朝着这个方向迈出了一大步。” z8 p% s* P4 u, v
公司还对这些疗法的早期临床试验分析数据表示乐观。 # q# \0 E% s* J- d! R# B8 P* j% E
Elbaum说：“该通路早期临床试验的活跃信号让我们非常鼓舞，这表明我们也许能够防止ALS对神经元的典型毒性，并有希望改变该病的进程。” 9 ]' |8 o+ T& n
由于QurAlis公司专注于治疗ALS，除了兴奋性毒性外，该公司还在研究ALS患者发生中断的同样导致神经元中毒性产物积累的神经通路以及其他治疗方法。
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发表于 2020-7-14 01:22:59
发表于 2020-7-14 04:26:56
