美国ALS协会很高兴能延续传统，继续通过Milton Safenowitz博士后奖学金项目（Milton Safenowitz Postdoctoral Fellowship Program）支持青年科学家。
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Milton Safenowitz博士后项目由Safenowitz家族通过ALS协会大纽约分会创立，是目前唯一专门资助ALS早期博士后研究员的项目，旨在鼓励青年科学家进入ALS研究领域，并持续进行研究。该项目已经被证明是成功的，所资助的博士后研究员中76%持续从事ALS研究以建立自己的实验室，并指导自己的年轻科学家。其他研究员也在从事生物医学行业、非营利组织和医学写作等工作，其中许多人仍在ALS领域。
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今年，ALS协会从激烈竞争的申请人中选出6位新的博士后研究员进行资助。本系列文章将强调每位研究员对ALS研究的奉献和独特贡献。我们要介绍的第一位研究员是约翰霍普金斯大学医学院Sun实验室Zhe Zhang博士，她独特的研究项目专注于筛选C9ORF72基因中的扩张，这是最常见的ALS遗传原因。
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项目：理解C9ORF72-ALS/FTD中的重复RNA转运和RAN翻译
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能简单描述一下你的学术背景吗？
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中国中南大学医学博士（MD）毕业后，我在澳大利亚昆士兰大学获得了哲学博士（PhD）学位，并与Peter Noakes博士合作首次进入ALS领域。2018年6月，我加入了Shuying Sun博士的实验室，开始对C9ORF72基因中六核苷酸扩张导致家族性ALS的潜在机制特别感兴趣。
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考虑到目前ALS还无法治愈，我认为找到与疾病发生和进展相关的关键调节因子是很重要的。通过这种方式，我将能够提出可能导向新治疗选择的潜在疗法靶点。
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你受资助研究项目的目标是什么？
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C9ORF72基因中的六核苷酸重复扩张是最常见的ALS遗传病因。患者的主要病理特征之一是内含物中含有由RNA重复产生的多聚二肽（poly-dipeptides）。其中一些已被证明具有毒性。因此，更好地理解产生多聚二肽的分子机制并识别这一过程的修饰因子将是非常有用的。我的目标是通过结合高通量筛选和单分子荧光成像来剖析重复RNA代谢。这项研究将有助于了解ALS的病因学和开发治疗策略。
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为什么你决定研究ALS而非其他疾病?
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在回到医学院的轮岗期间，我遇到了许多罹患各种神经退行性疾病的患者。在与他们互动之后，我对研究这些疾病的机制产生了兴趣。我对ALS的兴趣源于在昆士兰大学读研究生期间与Peter Noakes博士的合作，在那里我曾与许多热情的ALS研究人员一起工作。
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在ALS研究领域你喜欢些什么？
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我喜欢ALS研究领域的开放与合作。我很重视研究领域获取相关数据和资源的能力，以便最高效地朝着共同的目标进发。通过这种方式，研究人员得以相互支持，从而创造了对年轻科学家特别重要的培育环境。
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你的研究对ALS群体有什么影响？
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我希望通过结合新型高通量筛选方法和前沿单分子技术，识别出在疾病发生和进展中介导异常RNA代谢的修饰因子。这项工作将为C9orf72相关ALS的新治疗靶点和策略开发提供重要信息，为治疗提供新的途径。
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人们常说ALS是最难理解的复杂疾病之一。然而，你每天的工作都要去克服研究的挑战。是什么给予你有朝一日消灭ALS的希望？
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充满热情的ALS研究人员，以及一个培养创造力的领域，使我们对ALS疾病机制的理解有了各种各样的进展。进入这一领域的年轻科学家得到的支持和充足的资源使我充满希望，即新一代科学家能够得到培训，继续这项重要的工作。
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实验室之外你有些什么爱好？
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实验室之外，我喜欢发现新的徒步旅行地点，尝试新的食谱，踢足球。
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你还有什么要补充的吗？
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我要感谢患者、他们的家人和捐赠者们的慷慨支持，以及我的同事、合作者们和我的导师Sun博士，是他们使我的研究成为可能。
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发表于 2020-7-24 20:40:12
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