美国ALS协会很自豪能够成为反义技术的首个投资者，这可以追溯到2004年，当时反义技术只是加州大学圣迭戈分校（UCSD）Don Cleveland博士实验室里的一个想法。
) T7 t$ A# {9 d0 q* @& h0 a
虽然社交距离给新冠疫情期间的临床试验带来了挑战，但ALS研究群体不能也不会停止寻找治疗和治愈方法的步伐。
$ M$ y8 m% P6 n( t
在最近的一份声明中，百健公司强调了推动其工作的紧迫感。
& H. I' f% \( P/ c5 C
“请ALS群体放心，在这一充满挑战的时期，我们仍然致力于为患者开发和提供潜在新治疗方案。我们将继续尽最大努力推进ALS项目的研究工作。”
0 V3 l0 z% ~' z; z6 Z1 O
作为ALS协会的合作伙伴，该公司最近发表了其反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1-ALS患者1-2期试验有前景的结果，同时正在积极为3期Valor研究招募参与者，并宣布这项研究有非盲扩展期。
5 a0 [4 S+ R. E! s' ?# r
另外两项临床试验也在推进之中。下面我们分享一份百健公司的声明，提供其目前ALS临床试验的最新情况。
6 p7 |& O# |* o2 E* ?' l$ c/ e! P
! ^, F9 R9 v& s4 S1 b G
亲爱的ALS群体成员：
& h4 D( A: {) g2 z8 P6 [
我们认识到世界正面临新冠疫情带来的不确定性和变化。
/ E+ N) _% r. g7 A( h
我们想向你们保证，在这个充满挑战的时期，我们将继续致力于为ALS患者开发和提供潜在新治疗方案。我们将继续尽最大努力推进ALS项目研究工作。
. a! c4 t2 N* b: U2 }2 h" y) v
秉承这一承诺，我们有一些重要的最新情况与大家分享。
! C C! \& T4 P# W- `- ^. N, t
ALS临床试验招募状态
! h4 ~8 z" T% M ]6 J2 W
我们认识到，新冠疫情可能影响我们临床试验的状况和招募工作。目前，我们有3个ALS临床研究正在招募参与者。我们一直在与全球的每个研究站点进行沟通，以帮助解决可能面临的挑战。
4 P' O& s; W" }* ` t- n3 Y: H
Tofersen：目前正在进行3期VALOR试验及其非盲扩展研究，评估Tofersen的安全性和潜在有效性。VALOR试验正在积极招募一组病情快速进展的SOD1-ALS患者。
! P7 G! H3 ^8 D7 P3 ~# M
BIIB078：目前正在进行1期研究，评估递增剂量BIIB078治疗C9ORF72基因突变所致ALS患者的安全性和耐受性。
$ `9 l, V. S, @. ]% p3 q% k* c: ~
BIIB100：目前正在进行1期研究，评估递增剂量BIIB100治疗所有形式ALS患者(包括基因亚型)的安全性和耐受性。
; @0 i; X! L! T- R$ } s6 k
Tofersen的1/2期研究数据发表于《新英格兰医学杂志》
+ V0 p$ R1 v1 ^- C" m- S6 S
. f* H- d5 P# h9 u n, s4 D n
我们对这些早期结果感到鼓舞，并期待进一步评估Tofersen的潜力。
6 i3 }+ m2 O: l% `9 @0 f# J
在我们努力向目标迈进，为ALS患者带来治疗方法的过程中，感谢你们的支持。我们期待继续提供临床开发计划的最新信息。
: `- z6 ^, s* v* E* b! J
8 _2 Z6 }9 k( h+ I
发表于 2020-7-30 22:09:42
发表于 2020-7-30 22:36:10
