麻省总医院（MGH）日前宣布：希利ALS平台试验（HEALEY ALS Platform Trial）招募首批参与者。 ) j+ ^2 i/ b4 F7 W
希利ALS平台试验于2019年9月在麻省总医院（MGH）肖恩·希利和AMG ALS中心（Sean M. Healey & AMG Center，简称希利中心）启动，是迄今为止的首个ALS平台试验，设计为通过同时评估多个候选药物而加速ALS疗法开发。该试验正在测试首批3个候选药物：Ra Pharma公司开发的C5小分子大环肽抑制剂Zilucoplan、Clene Nanomedicine公司开发用于支持细胞生物能量的细胞内纳米催化剂CNM-Au8和Biohaven Pharmaceuticals公司开发的口服髓过氧物酶抑制剂Verdiperstat。可参考：FDA批准希利ALS平台试验测试首批3个药物 4 c+ o5 R3 _; `# H8 A7 h# d5 u
包括麻省总医院在内，目前有5个位于马萨诸塞州、得克萨斯州、康涅狄格州和佛罗里达州的研究站点正在筹建和运营。目标是初秋之前在全美范围内滚动开放全部54个希利ALS平台试验站点。研究团队将为首批3个疗法招募多达480名参与者，并将在未来几个月内添加另外两个候选药物。可参考：希利中心ALS平台试验5种候选疗法简介 ! a/ d' @" F: O* o' N# @ U
0 k- W5 Z+ H1 L$ e
“平台试验”是一种同时评估多个治疗方法的临床研究模式，随着试验进行，新开发的临床治疗方法可以添加到试验中，从而缩短新疗法从发现到测试的时间。这种临床试验模式已经在癌症领域取得了成功。独特的试验设计允许研究人员评估更多的药物，增加了患者参与临床试验的机会，并通过快速确定众多治疗的有效性来降低成本，从而有助于加速为ALS患者开发有效和突破性的治疗方法。
0 _% o0 F" K# ^- P- S/ a+ k- n
希利ALS平台试验是永久的，将持续添加临床站点、参与者和实验性疗法，直到发现ALS治愈方法。
% h. e- U: n# h+ U
! J$ c7 X* Y" Q5 [) Y | 
发表于 2020-8-5 21:45:13
发表于 2020-8-5 22:25:22
