美国ALS协会很高兴能延续传统，继续通过Milton Safenowitz博士后奖学金项目（Milton Safenowitz Postdoctoral Fellowship Program）支持青年科学家。
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Milton Safenowitz博士后项目由Safenowitz家族通过ALS协会大纽约分会创立，是目前唯一专门资助ALS早期博士后研究员的项目，旨在鼓励青年科学家进入ALS研究领域，并持续进行研究。该项目已经被证明是成功的，所资助的博士后研究员中76%持续从事ALS研究以建立自己的实验室，并指导自己的年轻科学家。其他研究员也在从事生物医学行业、非营利组织和医学写作等工作，其中许多人仍在ALS领域。
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今年，ALS协会从激烈竞争的申请人中选出6位新的博士后研究员进行资助。本系列文章将强调每位研究员对ALS研究的奉献和独特贡献。我们要介绍的第四位研究员是哥伦比亚大学Maniatis实验室Valeria Gerbino博士，她独特的研究项目专注于确定TBK1基因突变如何对涉及ALS发病机制的脊髓细胞产生不同的影响。
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项目：利用ALS小鼠模型中探索TBK1在疾病进展中的细胞自主和非细胞自主作用
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能简单描述一下你的学术背景吗?
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我的本科和研究生学习是在意大利罗马第二大学(University of Rome TorVergata) 进行的。我在意大利Maria Teresa Carri’教授的实验室完成了博士研究，并在那里开始研究ALS的分子机制。当时，我特别感兴趣的是FUS/TLS基因中的ALS相关突变是如何导致剪接机制出现问题的。在博士后阶段，我加入了哥伦比亚大学Tom Maniatis的实验室，目前研究的是参与自噬和免疫的TBK1蛋白在ALS中的作用。
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你受资助研究项目的目标是什么？
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该项目旨在确定TBK1基因突变如何对涉及ALS发病机制的脊髓细胞产生不同的影响。我正在利用小鼠模型的基因操纵来测试一个假设，即TBK1突变会导致其编码的蛋白质功能丧失，进而对神经元和脊髓免疫细胞产生不同的影响。我预计，这项实验的结果将拓宽我们对TBK1在神经退行性疾病进展中作用的认识，并将为今后识别该基因突变患者治疗靶点的工作奠定基础。
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为什么你决定研究ALS而非其他疾病?
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神经系统的完美和复杂性一直让我着迷，而神经退行性疾病却会无情地破坏这种完美。在攻读硕士学位期间，我遇到了Carri’教授，她以研究ALS中的SOD1突变为职业。当我加入她的实验室攻读博士学位时，她引导我进行ALS研究，我继承了她对理解和研究这种毁灭性疾病的热情。两年前她突然离世，ALS群体失去了一位重要的贡献者。是她让我对所研究的领域充满热情，我永远感谢她教会了我如何成为一名严谨的科学家。
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你的研究对ALS群体有什么影响？
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我研究的最终目标是帮助发现可以减缓ALS小鼠模型疾病进展的新途径。希望这能给人类疾病的潜在治疗方法带来启发。
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人们常说ALS是最难理解的复杂疾病之一。然而，你每天的工作都要去克服研究的挑战。是什么给予你有朝一日消灭ALS的希望？
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近年来，该领域不仅在ALS方面取得了进展，在其他运动神经元疾病方面也取得了进展，例如脊髓性肌萎缩症。10年前被认为无法治愈的神经退行性疾病现在已经可以治疗。虽然这是一个漫长的过程，但我希望ALS也能实现。
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实验室之外你有些什么爱好？
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我是一个狂热的空中舞者。
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你还有什么要补充的吗？
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我要感谢Milton Safenowitz奖学金对我ALS研究的支持，我还要感谢的导师Tom Maniatis，我从他那里学到了(并将继续学习)很多东西，包括我在ALS领域开启独立职业道路上非常需要的基本技能。
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发表于 2020-8-24 21:18:49
发表于 2020-8-24 22:19:33
