病友组织Project ALS近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）于本月早些时候授予Prosetin治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药资格认定。
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FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制剂，旨在促进为罕见病开发疗法。该资格认定可以为制药公司提供财务激励，包括合格临床试验费用的税收抵免，某些FDA申请费的豁免，以及产品获批后7年的市场独占权等。
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Prosetin由Project ALS在哥伦比亚大学开发，可以通过阻断MAP4激酶(MAP4K)的蛋白质活性而逆转细胞内质网应激压力，这种应激压力会导致神经细胞内毒性化合物的堆积。
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利用ALS小鼠模型，Project ALS研究人员发现口服Prosetin可以穿过血脑屏障，对MAP4K蛋白的有效抑制和抗炎作用改善了运动神经元的生存。 ' r5 f; L: `* x L* }' K% e4 {
虽然原定于今年夏天开始进行Prosetin的1期临床试验，但新冠疫情导致此前正在进行的临床前和临床研究不得不推迟。不过，Project ALS的目标依然是在今年年底启动Prosetin的人体临床研究。 # [% w9 x* b2 o4 e I- A1 j
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发表于 2020-8-30 09:38:27
发表于 2020-8-30 09:58:27
