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2020年9月1日——都柏林圣三一学院(Trinity College Dublin)的研究人员将参与一项突破性的肌萎缩侧索硬化症(ALS)早期基因疗法临床试验。该研究团队是欧洲4个参与这项临床试验的中心之一。第一名爱尔兰患者今天在都柏林圣詹姆斯医院(St James's Hospital Dublin)的临床研究机构招募进入研究。
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这项试验由美国制药公司百健(Biogen)主办,涉及一种名为BIIB078的新基因疗法,靶向ALS相关基因C90rf72突变。
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该疗法是与Ionis制药公司合作开发的,可以防止产生C9orf72基因编码的异常形式蛋白质,同时保留正常形式的蛋白质。
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该研究爱尔兰部分首席研究员Orla Hardiman说:“爱尔兰多达10%的ALS患者携带C9orf72基因的异常扩张。基因疗法是一种令人兴奋的新方法,早期临床试验的结果显示,在关闭另一个ALS相关基因(SOD1)方面已经取得了相当大的进展。我们非常希望同样的方法也适用于携带C9orf72基因突变的患者。” m5 ?# p; [$ E- k# X: P+ ]7 ?
该试验(NCT03626012)正在评估BIIB078治疗C9orf72-ALS成人患者的安全性和耐受性。 3 r f% P' n: C) d2 H6 m; o. a5 X
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该研究分为5组,将在世界各地招募75名患者,每组测试不同剂量的基因疗法或安慰剂。包括刚刚招募的爱尔兰患者在内,24名参与者将被招募作为第五组。
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Hardiman补充说:“制药业还在研究我们可以靶向的其他修饰基因,这可以帮助许多没有携带C9orf72基因突变的ALS患者。虽然现在还处于早期阶段,但我们有了真正的希望,在不久的将来,ALS将成为一种可治疗的疾病。”
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