盐湖城，2020年9月8日——Clene纳米医药公司（Clene Nanomedicine, Inc.）及其澳大利亚子公司今日宣布：完成领先纳米催化疗法CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者2期RESCUE-ALS研究的参与者招募工作。 3 v/ C% Q& [$ o
这项随机、双盲、多中心研究旨在评估CNM-Au8治疗早期有症状ALS患者的有效性、安全性、药代动力学和药效学。目的是通过被称为运动单位数指数(MUNIX)的精细肌电描记技术来证明肌肉功能的改善。 $ a. t* J& k1 _% z
Clene公司首席医学官Robert Glanzman博士说：“招募工作提前完成，清楚地表明这一毁灭性疾病的医疗需求未得到满足。在多个ALS临床前模型中，CNM-Au8已被证明可以促进运动神经元健康，减少神经元丢失，并保护运动神经元功能。我们相信，CNM-Au8的独特机制有潜力为ALS患者提供有效的疾病修饰疗法。” 8 c k5 J( k9 ^# v% C
Clene公司总裁兼首席执行官Rob Etherington说：“完成招募工作是我们2期RESCUE-ALS试验的重要里程碑。我们期待2021年夏天公布该研究的数据。这一重要的里程碑为治疗ALS的新型纳米药物提供了概念验证，也代表着Clene公司的重要进展”。
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关于RESCUE-ALS 9 x: q5 W) ~2 l4 h% j
RESCUE-ALS是一项2期、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估CNM-Au8治疗临床很可能、可能和确诊的新近有症状ALS患者（筛查24个月内或诊断12个月内）的有效性、安全性、药代动力学和药效学。入组受试者将以1:1的比例随机分配，在现有医护标准的基础上，接受CNM-Au8（30毫克）或安慰剂治疗，每日晨起口服一次，持续36周。该研究的目的是评估CNM-Au8的生物能量催化作用减缓ALS患者疾病进展的情况。
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关于CNM-Au8 . d2 S; P- Y3 O }1 j6 `. t* [
CNM-Au8是表面光洁的多面纳米晶金的一种浓缩水性悬液，可催化支持多种细胞内生物反应。CNM-Au8完全由金原子组成，这些金原子在碳酸氢钠缓冲的药用级水剂中形成多面几何晶体。CNM-Au8在针对健康志愿者进行的1期研究中表现出安全性，在多种临床前模型中表现出再髓鞘化和神经保护作用。在科学大会上介绍的临床前数据表明，CNM-Au8治疗可以改善培养神经元的生存期，保护神经突网络，降低细胞内活性氧水平，提高线粒体应对由多种疾病相关神经毒素引起的细胞应激压力的能力。与安慰剂相比，CNM-Au8口服治疗能够改善ALS、多发性硬化和帕金森病啮齿动物模型的功能行为。CNM-Au8已经获得监管机构批准，可用于进行治疗多发性硬化、ALS和帕金森病患者的临床研究。
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发表于 2020-9-12 10:06:03
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