简讯：细胞疗法、口服依达拉奉、C9orf72突变和RAGE蛋白等四则

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       一、Reflection公司细胞疗法研究获得32.5万英镑资助

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       Reflection疗法公司（Reflection Therapeutics）2020年8月13日宣布：获得英国创新局（Innovate UK）32.5万英镑拨款，支持一项为期18个月、名为“Degen-lock”的研究项目，该项目可能带来新的ALS疗法。Reflection公司的目标是通过操纵调节性T细胞，“靶向并有力地抑制免疫系统”来保护运动神经元，减轻损害运动神经细胞和其他脑细胞的神经炎症，从而治疗ALS。这笔资金将帮助Reflection公司从实验室研究过渡到药物开发，为临床试验做好准备。

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       二、口服依达拉奉全球3期研究恢复招募

       田边三菱制药美国公司(MTPA)2020年8月24日宣布：评估口服混悬制剂依达拉奉(MT-1186)治疗ALS患者长期安全性和耐受性的全球3期研究恢复筛选和招募。该试验由MTDA主办，2019年11月启动，部分临床试验运作因新冠肺炎疫情于2020年3月暂停。

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       三、C9orf72基因突变导致免疫活性增强

       一项最近发表于《自然》（Nature）杂志的小鼠研究表明，ALS的常见遗传病因C9orf72基因突变，会导致免疫细胞在某些受体被激活时产生异常强烈的炎症反应。这一发现可以解释为什么ALS患者更容易罹患自身免疫性疾病，而不太容易罹患某些癌症。论文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-020-2625-x

       四、抑制RAGE蛋白减轻ALS小鼠症状

       一项最近发表于《药理学研究与展望》（PharmacologyResearch & Perspectives）的小鼠研究发现，抑制晚期糖基化终末产物(RAGE)蛋白受体可以减轻ALS症状。不过，完全删除RAGE基因却会缩短小鼠寿命，突显出该蛋白在神经变性退化中的复杂作用。论文链接：https://bpspubs.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/prp2.636

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渐冻人张红

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