马萨诸塞州波士顿，2020年9月9日——AZTherapies公司今日宣布：评估ALZT-OP1a治疗轻中度肌萎缩侧索硬化症(ALS)安全性和有效性的2a期临床试验，进行首名患者的给药工作。ALZT-OP1a是该公司专有的吸入配方色甘酸（cromolyn），经过设计以提高血脑屏障通透性和生物利用度。
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AZTherapies公司创始人、首席执行官兼董事长David R. Elmaleh博士说：“考虑到ALS尚未得到满足的医学需求，以及越来越多的证据表明神经炎症过程与该病的发生和发展有关，我们很兴奋地首次探索ALZT-OP1a在治疗ALS患者中的应用。在全面的临床前工作的基础上，我们得以将该项目推进到临床研究。我们乐观地认为，我们将从该临床试验中看到明确的安全性和有效性信号。我们相信，这不仅是我们的重大进步，更重要的是，对于缺少有效疗法的ALS患者而言，这更是重大的进步。” \5 Q$ j3 \5 Y! I9 z+ v/ ?# Z" ^
之前麻省总医院Ghazaleh Sadri-Vikili博士和Rudolph Tanzi博士实验室进行的临床前研究在SOD1小鼠ALS模型中揭示了有前景的数据。 5 _0 k! U, \! f2 @- D6 S8 O% A
哈佛医学院神经病学教授、AZTherapies公司科学顾问委员会主席Rudolph Tanzi博士评论道：“在我们的临床前评估中，ALZT-OP1a能够延迟疾病的发生和进展，减少运动缺陷，降低小鼠脊髓和血浆中的促炎细胞因子/趋化因子水平。我将以极大的兴趣关注这项试验的进展。” 7 N- f( D; F0 }; e) e$ n
该试验名为AZT006，预计将在美国20个中心招募80名患者。这是一项随机、非盲研究，将通过测量血浆生物标志物和功能改变（ALSFRS-R），评估两个剂量ALZT-OP1a每日两次吸入给药在12周的治疗期间对神经炎症的影响。该研究还旨在确定ALZT-OP1a的最佳剂量，从而用于进一步的ALS患者临床研究。 8 w4 _4 b; {" T- {- y' [
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发表于 2020-9-16 23:01:15
发表于 2020-9-17 00:27:29
