谢菲尔德大学转化神经科学研究所(SITraN)的研究人员获得70万美元的药物开发资助，用于将一种潜在的运动神经元病(MND)靶向疗法推进到临床试验。
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这笔资金由澳大利亚慈善机构FightMND提供，将支持SITraN与Aclipse疗法公司（Aclipse Therapeutics）合作将候选疾病修饰药物M102推进到治疗神经退行性疾病患者的首创人体试验。
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2013年，SITraN的研究人员发现了M102的神经保护特性，临床前模型证明了M102阻止和逆转MND进展的潜力。 0 q5 Q( w p3 g
该候选药物能够激活NRF2(红系衍生的核因子2相关因子2)和HSF1(热休克因子1)信号通路。NRF2和HSF1最近被认为是MND中重要的疾病通路。 # Q* K6 P" j7 K- q2 v
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M102可能显著减缓和逆转家族性和散发性MND患者的疾病进展。FightMND的资助还将支持开发用于临床研究的患者生物标志物，并潜在使M102的个性化治疗成为可能。
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SITraN和NIHR谢菲尔德生物医学研究中心主任Pamela Shaw教授说:“M102拥有激活神经系统内多种保护通路的特性，在临床前研究中非常有前景，我们衷心希望它能在减缓MND进展方面起到有益的作用。我们与Aclipse公司的合作富有成效，同时非常感谢FightMND的支持。”
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发表于 2020-10-10 21:53:56
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