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[疗法开发] Libra公司将为ALS开发候选疗法

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发表于 2020-10-24 23:26:06 | 显示全部楼层 |阅读模式
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       Libra疗法公司(Libra Therapeutics)近日宣布推出新的平台,致力于为肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)等神经退行性疾病开发治疗方法。

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       Libra计划利用其独特的小分子候选平台来抵消C9orf72基因突变的影响。
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       C9orf72基因突变是最常见的ALS/FTD遗传病因,被认为会产生毒性分子,同时降低细胞处理废物的能力,最终导致毒性化合物的积聚,造成神经退行性症状。

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       为了解决这些问题,Libra公司将利用其治疗平台发现和开发新的候选小分子药物,增加细胞清除废物的自噬过程,同时减少神经细胞内毒性分子的产生。

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! B6 p: P) S5 Z  O/ ^% h+ m
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