Seelos公司计划在美国东北ALS (NEALS)联盟的站点招募治疗ALS的注册性2b/3期临床试验 ! R1 ^; J& q4 i! K9 K0 k2 L
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纽约,2020年12月15日——Seelos疗法公司(Seelos Therapeutics, Inc.)今日宣布:麻省总医院(MGH)肖恩·希利和AMG ALS中心(Sean M. Healey& AMG Center,简称希利中心)选择将公司的SLS-005(海藻糖)治疗ALS的2b/3期研究纳入希利ALS平台试验。
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Seelos公司董事长兼首席执行官Raj Mehra博士说:“将SLS-005的2b/3期注册性研究纳入首个ALS平台试验,是识别海藻糖作为ALS潜在治疗手段的广泛工作的结果。希利中心对这种潜在疗法的认可是重要的验证,作为该平台试验的一部分,将有助于为患者提供更多的用药途径,从而加快试验进程。” , _& m+ z* v6 w# s
希利ALS平台试验于2019年9月在麻省总医院希利中心启动,是迄今为止的首个ALS平台试验,设计为通过同时评估多个候选药物而加速ALS疗法开发。随着试验进行,新开发的临床治疗方法可以添加到试验中,从而缩短新疗法从发现到测试的时间。这种临床试验模式已经在癌症领域取得了成功。独特的试验设计允许研究人员评估更多的药物,增加了患者参与临床试验的机会,并通过快速确定众多治疗的有效性来降低成本,从而有助于加速为ALS患者开发有效和突破性的治疗方法。可参考:同时测试5种候选疗法!希利中心推出首个ALS平台试验 0 @1 }2 ~2 x6 t
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关于海藻糖(Trehalose) 7 a& d% l+ `4 m
海藻糖是一种低分子量双糖(0.342 kDa),可以穿过血脑屏障,稳定蛋白质,重要的是,可以激活清除细胞物质的自噬过程。在几种异常细胞蛋白聚合或病理物质贮积相关疾病的动物模型中,它被证明可以减少错误折叠蛋白的聚合和病理物质的积累。海藻糖通过激活转录因子EB (TFEB,一种溶酶体和自噬基因表达的关键因子)而激活自噬。TFEB激活是一种新兴治疗靶点,可用于许多涉及贮积物质病理性积聚的疾病。 7 f c# I( r$ g1 ^ @
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