盐湖城,2020年12月10日——Clene纳米医药公司(Clene Nanomedicine, Inc.)今日在第31届ALS/MND国际研讨会上介绍了领先候选药物CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 2期RESCUE-ALS临床试验的未揭盲中期结果(blinded interim results)。CNM-Au8是表面光洁的多面纳米金晶的一种水性悬液,具有催化活性,已被证明可以增强运动神经元的代谢能量能力,同时减少氧化应激。 : v8 D5 h. U H9 k1 M
截至数据截止日期(2020年10月27日),该试验招募完全,并对研究主要终点即运动单位数指数-4 [MUNIX(4)]评分进行了初步盲法评估,显示超过40%的入组患者在完成第12周的数据后,通过MUNIX评估,运动神经元功能得到改善。与基线值相比,总体试验人群(包括CNM-Au8和安慰剂组)的平均MUNIX(4)评分绝对升高。
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这一升高超出了该研究所基于的统计模型的预期,该模型预测平均MUNIX(4)评分从研究开始时呈线性下降。这些数据,虽然尚未揭盲,但提示CNM-Au8可能在ALS患者中具有神经修复潜力。Clene公司预计将于2021年下半年报告RESCUE-ALS研究的完整、揭盲结果。
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Clene公司首席医疗官Robert Glanzman博士说:“尽管治疗分配尚未揭盲,但这些数据令人鼓舞。我们相信,通过纳米级细胞系统内的直接电子相互作用,Clene公司将物理学应用到生物学的突破性方法有可能彻底改变ALS和其他运动神经元疾病等神经退行性疾病的治疗。”
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