2021年1月8日——2020年，麻省总医院（MGH）肖恩·希利和AMG ALS中心（Sean M.Healey & AMG Center，简称希利中心）推出了首个ALS平台试验，同时测试和评估多个治疗方法，以加速为ALS患者开发疗法。进入平台试验的候选药物由一组ALS专家科学家和希利中心科学咨询委员会成员负责选择，现在将第四个有前景的药物pridopidine添加到试验中。首名参与者本周在MGH试验点接受了该研究药物。
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Pridopidine能够刺激Sigma-1受体(S1R)，后者是一种蛋白质，调节与神经退行性疾病相关的多个细胞过程，比如钙稳态、细胞骨架动力学、恢复线粒体健康和神经营养因子释放。该药物由Prilenia公司开发，临床前研究表明有望用于治疗ALS。
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MGH神经科主任、希利ALS平台试验首席研究员Merit Cudkowicz博士说：“S1R是一个经过遗传学验证的ALS靶点，而且实验室研究表明，pridopidine在纠正神经变性退化过程方面具有巨大潜力。此外，该药物在之前的临床试验中已经显示出卓越的安全性记录。” 6 |& Q: ^" ?4 P* e# I2 G- u
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该平台试验方法能够加速科学发现，降低成本，并允许共享安慰剂组参与者的数据。这能够带来高统计效力，并允许更多的参与者接受积极治疗(而非安慰剂)。
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发表于 2021-1-21 19:29:42
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