2021年3月10日——Helixmith公司今日宣布：旗舰基因疗法产品Engensis (VM202)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2a期临床试验REViVALS-1A招募首名患者。该研究将在美国大约4个临床站点招募18名ALS患者。首名患者是由奥斯丁神经肌肉中心Yessar Hussain博士登记的。可参考： - ]' ]2 ~# S& q1 m: j
该研究旨在评估Engensis治疗18名ALS患者的安全性和耐受性。此外，将通过ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)和手持测力计(HHD)评估Engensis对肌肉功能和力量的影响。还将采集肌肉活检样本，为未来的研究确定生物标志物。如果该研究获得积极数据，Helixmith公司计划进行扩大的2b期试验。
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Engensis是一种利用质粒DNA表达肝细胞生长因子(HGF)的基因疗法。超过15年的研究和临床试验表明，简单的肌肉注射该药物即可在体内产生HGF蛋白，而HGF在神经再生、血管生成和防止肌肉萎缩方面有潜在效果。REViVALS-1A试验中，Engensis将被注射到ALS患者的手臂和腿部肌肉。
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Helixmith 公司首席执行官Sunyoung Kim 评论道：“Engensis是一种治疗神经肌肉疾病的真正创新方法。我们希望它能为ALS患者提供治疗选择。”
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发表于 2021-4-9 23:47:03
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