2021年3月9日——2020年，麻省总医院（MGH）肖恩·希利和AMG ALS中心（Sean M.Healey & AMG Center，简称希利中心）推出首个ALS平台试验，同时测试和评估多个治疗方法，以加速为ALS患者开发疗法。该试验获得了患者群体的持续关注和支持，短短几个月，首批3个药物方案所招募参与者的入组率就达到了50%。 ; V0 b! |& o) Y- F' v4 t$ V: p4 g
该平台试验方法能够加速科学发现，降低成本，并允许共享安慰剂组参与者的数据。这能够带来高统计效力，并允许更多的参与者接受积极治疗(而非安慰剂)。
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作为有史以来首个针对ALS的平台试验，希利ALS平台试验目前正在测试4个研究性药物，并将在未来几个月增加更多的药物。3个入组率达到50%的实验性药物包括：1. UCB开发的补体组分5[C5]小的大环肽抑制剂Zilucoplan；2. Biohaven制药公司开发的口服髓过氧化物酶抑制剂Verdiperstat； 3. Clene 纳米医药公司开发的细胞内纳米催化剂CNM-Au8纳米晶体金。第四个研究性药物pridopidine是一种Prilenia公司开发的高选择性Sigma-1受体（S1R）激动剂，已于今年1月初加入试验。可参考：希利ALS平台试验开始测试第四个药物Pridopidine
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希利ALS平台试验是永久的，将持续添加临床站点、参与者和实验性疗法，直到发现ALS治愈方法。
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发表于 2021-4-17 16:08:47
发表于 2021-4-17 17:55:42
