一、基本信息
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1. 官方名称：评估ION363鞘内给药治疗携带肉瘤融合基因突变的肌萎缩侧索硬化症（FUS-ALS）患者有效性、安全性、药代动力学和药效学的1-3期研究 2. 招募：预计招募64人 3. 方式：药物ION363 4. 试验类型：介入、随机、并行分配、安慰剂对照、双盲 5. 阶段：3期 6. 主办方：Ionis 制药公司（Ionis Pharmaceuticals, Inc.） 7. 合作者： 8. 主要研究人员： 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2021年2月24日 10. 预计开始日期：2021年4月，预计主要完成日期：2024年3月
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二、简单摘要
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该研究的主要目的是评估ION363对FUS-ALS患者临床功能和生存期的临床疗效。
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三、详细描述
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这是一项多中心、两部分的临床研究，预计招募64名参与者。第一部分中，参与者将以2:1的比例随机接受多剂量方案ION363或安慰剂治疗，为期29周。随后的第二部分将是非盲期，所有参与者都将接受ION363治疗，为期73周。 0 u/ e5 m" |4 n
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发表于 2021-5-5 22:28:21
发表于 2021-5-6 00:11:05
