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一项评估干细胞疗法NeuroNata-R (lenzumestrocel)治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS) 安全性和有效性的3期临床试验正在招募成人患者。该疗法已经获得韩国批准用于治疗ALS。
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该疗法开发者Corestem公司表示，这项研究目前正在韩国进行，有兴趣参与的患者必须能在韩国居住至少14个月。
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干细胞疗法正在成为潜在的ALS治疗方法。利用干细胞产生多种类型特定细胞的独特能力，该方法有望帮助那些受损或死亡的神经元和支持它们的关键细胞再生。
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Corestem公司的主要产品NeuroNata-R利用了患者自身的间充质干细胞(MSCs)，这种干细胞能够成熟为许多可能有助于促进神经细胞修复的其他类型细胞。
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该疗法涉及从人体骨髓中分离出MSCs，在实验室培育，然后将其直接注射回患者脊髓管中与脑脊液(CSF)混合。
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之前的研究突显了NeuroNata-R的免疫抑制、抗炎和神经保护特性。因此，该疗法有望促进运动神经元生长并防止这些细胞死亡，减缓ALS进展。
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此前在韩国进行的1/2期研究中，NeuroNata-R被作为利鲁唑的附加疗法进行试验。
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结果显示，在32名ALS患者中，ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)评估显示，NeuroNata-R两次鞘内注射可以安全有效地减缓疾病进展至少6个月。
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这些发现支持了2014年韩国有条件批准NeuroNata-R作为首个ALS干细胞疗法的决定。该疗法的继续使用和完全批准，需要更大、更长期的验证性研究来进一步核实和描述其临床效益。
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NeuroNata-R于2018年获得美国潜在治疗ALS的孤儿药资格认定，大约6个月后获得了欧洲类似的资格认定。
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Corestem公司还报告，美国和韩国监管机构均批准其在韩国开展NeuroNata-R的3期临床试验。
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这项3期临床试验名为ALSummit，旨在评估NeuroNata-R治疗ALS患者的长期安全性和有效性。
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该研究计划招募115名年龄在25岁至75岁之间、过去两年内被诊断为ALS的成人患者，并随机分配到NeuroNata-R组或安慰剂组。所有参与者都将同时获得利鲁唑治疗。
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该试验的主要目标是根据ALSFRS-R评估患者功能的改变和生存益处。次要目标包括其他对功能和生活质量的测量。
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Corestem公司表示，截至去年12月，已有300多名ALS患者在韩国接受了NeuroNata-R治疗。
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发表于 2021-5-27 01:13:39
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