Scribe疗法公司（Scribe Therapeutics）近日宣布募集1亿美元资金，用于开发基于CRISPR的基因编辑工具，并推进其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)等神经退行性疾病的疗法管线。 $ M% [' ~/ v( B1 Z0 K
Scribe公司共同创始人、CRISPR技术共同发明者Jennifer Doudna博士说：“Scribe的工程优先哲学产生了独特的灵活平台，可以想象和创造一个基于CRISPR的疗法的新时代，从而提高数以千计患者的医护标准。”
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CRISPR是一种基因编辑技术，以一种细菌使用的自然防御系统为基础，允许研究人员通过添加、删除或改变特定的DNA片段来编辑部分基因组。 " ]% G) N0 \ v' p8 B3 b2 @
使用该系统作为基因编辑方法，最早是在2012年由Doudna和Emmanuelle Charpentier博士建立的。去年，两人因其突破性发现获得了诺贝尔化学奖。 ! E7 W$ G( H) T8 o3 E7 w9 v4 V9 @
Scribe公司成立于2017年，目标是推进CRISPR技术并开发基于CRISPR的安全疗法。迄今为止，该公司已经利用X-编辑(XE)技术开发出合成CRISPR分子和定制CRISPR工具。XE是一种高度活跃和特异性的基因编辑平台。 4 l [' D! \$ ?$ Z/ U# @$ @! ?* b
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Scribe公司首席执行官兼共同创始人Benjamin Oakes博士说：“分子工程是我们的核心，我们的目标是超越发现，转向可扩展的生物设计，以便精准地解决以前难以解决的遗传疾病。”
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去年，Scribe和百健公司宣布达成一项4亿美元的研究合作，开发基于CRISPR的基因疗法，以解决ALS的基础遗传病因。在关注ALS的同时，这些公司可能还会探索其他存在未满足需求的神经疾病的治疗靶点。
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发表于 2021-6-20 00:06:06
发表于 2021-6-20 01:50:13
