一、Clene公司公布2期RESCUE-ALS研究更新的未揭盲疗效数据
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Clene纳米医药公司（Clene Nanomedicine, Inc.）在5月12-14日召开的“治愈ALS欧洲网络”(ENCALS) 2021年会议上介绍了2期RESCUE-ALS临床试验更新的未揭盲中期结果（blinded interim results）。所提供的进一步证据支持CNM-Au8治疗ALS的疾病修饰潜力。预计2021年下半年公布揭盲的顶线数据。 $ d# M! ?; r# _; Z" [
二、ABScience公司暂停马赛替尼临床研究 5 g5 l& {. J. {7 m8 m6 m
由于发现相关局部缺血性心脏病风险，AB Science公司将暂停所有涉及马赛替尼研究的招募和治疗。包括名为AB19001的3期ALS临床试验，直到完成对该潜在安全性风险的调查。
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三、脊髓液Tau水平可能成为ALS生物标志物 8 {4 @& u8 X! b
! \/ z8 R8 I: ~, L 四、增强细胞应激反应可能是有前景的ALS疗法
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一项2期临床试验的数据显示，胍那苄联合利鲁唑治疗可以减缓早期ALS成人患者的病情进展。但是，最高剂量的胍那苄与明显更大的不良事件和退出率相关，难以进一步开发。
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不过，该疗法的益处被认为与增强未折叠蛋白反应(UPR)有关，支持未来针对更安全的UPR靶向分子进行临床评估。其中InFlectis BioScience公司开发的IFB-088在1期临床试验中显示出良好的安全性，并即将进行治疗ALS患者的2期试验。
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发表于 2021-6-30 16:27:51
发表于 2021-6-30 16:35:06
