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[其他] 简讯:RESCUE-ALS试验、马赛替尼、Tau蛋白、IFB-088等四则

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[LV.Master]伴坛终老

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发表于 2021-6-30 16:27:51 | 显示全部楼层 |阅读模式
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       一、Clene公司公布2RESCUE-ALS研究更新的未揭盲疗效数据
1 l0 J1 t1 I. r: g( H& z6 n
       Clene纳米医药公司(Clene Nanomedicine, Inc.)在5月12-14日召开的“治愈ALS欧洲网络”(ENCALS) 2021年会议上介绍了2期RESCUE-ALS临床试验更新的未揭盲中期结果(blinded interim results)。所提供的进一步证据支持CNM-Au8治疗ALS的疾病修饰潜力。预计2021年下半年公布揭盲的顶线数据。

8 V4 O* A0 z: E) Z" J8 F2 x$ @
       二、ABScience公司暂停马赛替尼临床研究
' h- P6 F+ T$ w4 x3 e) o
       由于发现相关局部缺血性心脏病风险,AB Science公司将暂停所有涉及马赛替尼研究的招募和治疗。包括名为AB19001的3期ALS临床试验,直到完成对该潜在安全性风险的调查。

; `0 k$ V& g) _: L% ?. e0 z
       三、脊髓液Tau水平可能成为ALS生物标志物

% \8 L! B8 t& r& {
       一项最近发表于《欧洲神经病学杂志》(European Journal of Neurology)的研究报告,脑脊液中的tau蛋白水平能够帮助诊断ALS。Tau蛋白水平也与更快的病情进展和较差的生存状况相关,提示该蛋白可以作为预后生物标志物。论文链接:https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/ene.14789?af=R
9 V9 t* ?3 o# x. m% d* k, {
       四、增强细胞应激反应可能是有前景的ALS疗法
# k3 s) J, n) q/ Q2 o7 C; s5 U# R5 V
       一项2期临床试验的数据显示,胍那苄联合利鲁唑治疗可以减缓早期ALS成人患者的病情进展。但是,最高剂量的胍那苄与明显更大的不良事件和退出率相关,难以进一步开发。
$ J% V9 {# z3 `! w' t" c7 A! P
       不过,该疗法的益处被认为与增强未折叠蛋白反应(UPR)有关,支持未来针对更安全的UPR靶向分子进行临床评估。其中InFlectis BioScience公司开发的IFB-088在1期临床试验中显示出良好的安全性,并即将进行治疗ALS患者的2期试验。
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