荷兰纳尔登，2021年6月29日——Prilenia疗法公司（Prilenia Therapeutics B.V.）今日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）对于授予pridopidine治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药资格认定持积极意见。该积极意见将送交欧盟委员会，预计后者将在30天内授予该资格认定。
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基于人类基因数据和令人信服的临床前证据，S1R是有前景的ALS治疗靶点。通过激活S1R，pridopidine在ALS相关的关键过程中显示出有益的作用，并在许多ALS临床前模型中表现出神经保护特性。 $ y( ?4 R9 G' v: X! j7 v
欧盟的孤儿药资格认定能够为促进药物开发提供监管和财务激励，所授予的是用于治疗欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议，减少相关费用，得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市，则将获得10年的市场独占权。
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发表于 2021-7-3 00:06:40
发表于 2021-7-3 00:28:37
