休斯顿，2021年7月7日——Coya 疗法公司（Coya Therapeutics, Inc.）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予自体、扩增的Treg细胞疗法ALS001治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定。 + \8 \+ ~" |5 y0 D1 f( u" ^6 [# v
Coya公司首席执行官Howard Berman博士说：“ALS001获得孤儿药资格认定突显了ALS患者迫切的医疗需求。临床前和早期临床数据显示，ALS001能够利用Treg细胞疗法的神经保护作用，最终减缓和停止ALS的进展，这让我们感到兴奋。ALS001已经完成了正在进行的2a期试验，预计2021年夏末获得顶线数据。我们期待优化临床开发计划，并与FDA合作以尽可能高效而快速地为患者带来ALS001。”
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ALS是一种进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓运动神经元。患者将逐渐失去活动、肌肉控制和言语能力，并最终难以呼吸。ALS的发病机制包括两个阶段：1. 早期，缓慢进展的神经变性退化阶段；2. 后期，与抗炎和促炎免疫反应相关的快速进展神经毒性阶段。最近的研究和越来越多的支持性研究表明，Treg功能失调和水平下降可能是ALS进展以及神经变性退化过程的关键驱动因素。
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美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。该资格认定将为药物开发商提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。 % J0 h' l; f+ ^+ [ o' w* o6 O
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发表于 2021-7-11 00:25:32
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