多伦多——PharmaTher控股公司（PharmaTher Holdings Ltd.）近日宣布：向美国食品药品监督管理局(FDA)提交相关材料，申请授予ketamine治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定。
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Ketamine有潜力有效延长各阶段ALS患者的预期寿命，并减缓与疾病不良预后相关的肌肉逐渐丢失。堪萨斯大学医学中心的研究人员和ketamine可能用于治疗ALS的发明者取得了有前景的发现，认为ketamine可以作为治疗ALS的有效药物。未发表和正在申请专利的临床前研究表明，早期阶段给予ketamine治疗，可以保护肌肉功能并增加预期寿命。 ! {) U5 y" V! C+ E, \1 W
Ketamine通过阻断促离子型谷氨酸受体（ionotropic glutamate receptor）——NMDA受体的活动来发挥作用。不同于其他NMDA受体功能抑制剂，比如利鲁唑，ketamine可以间接抑制NMDA受体相关的谷氨酸兴奋性毒性。此外，ketamine能够降低细胞内的D-丝氨酸（D-serine）浓度，并部分激活多巴胺受体。总的来说，这些机制一定程度上有助于该药的神经保护作用，援助ALS中受损的运动神经元。
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FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、预防或诊断罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制剂，旨在促进为罕见病开发疗法。如果申请获得FDA批准，该资格认定将为ketamine提供激励，包括获批上市后7年的市场独占权，对某些临床药物测试费用的潜在税收抵免，获得孤儿药赠款的资格，以及免除FDA新药上市申请费用约240万美元。
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发表于 2021-8-2 14:54:30
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