多伦多，2021年8月4日——PharmaTher控股公司（PharmaTher Holdings Ltd.）今日宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)授予ketamine治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定。 ; ^8 |& R! R2 s( p: q
PharmaTher公司首席执行官Fabio Chianelli说：“获得FDA孤儿药资格认定是对ketamine作为ALS潜在疗法的重要验证，使得我们有信心继续在2期临床研究中评估该药。该资格认定不仅加快了我们的监管、临床和产品开发计划，也确认了我们对ketamine作为神经疾病疗法潜力的信念。”
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PharmaTher公司已经就开发和商业化ketamine治疗ALS的知识产权与堪萨斯大学达成了独家许可协议（可参考：PharmaTher公司计划开发Ketamine作为潜在ALS疗法）。FDA评估了堪萨斯大学许可的研究数据，基于这些数据批准授予ketamine孤儿药资格认定。该公司正与临床医生合作，最终确定ketamine治疗ALS的2期研究方案。 T1 B$ h, d6 h2 k8 N
Ketamine有潜力有效延长各阶段ALS患者的预期寿命，并减缓与疾病不良预后相关的肌肉进行性丢失。堪萨斯大学医学中心的研究人员和ketamine可能用于治疗ALS的发明者取得了有前景的发现，认为ketamine可以作为治疗ALS的有效药物。此外，未发表和正在申请专利的临床前研究表明，早期阶段给予ketamine治疗，可以保护肌肉功能并增加预期寿命。
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Ketamine通过阻断促离子型谷氨酸受体（ionotropic glutamate receptor）---——NMDA受体的活动来发挥作用。不同于其他NMDA受体功能抑制剂比如利鲁唑，ketamine可以间接抑制NMDA受体相关的谷氨酸兴奋性毒性。此外，ketamine能够降低细胞内的D-丝氨酸（D-serine）浓度，并部分激活多巴胺受体。总的来说，这些机制一定程度上有助于该药的神经保护作用，援助ALS中受损的运动神经元。 8 P8 _) ?2 \* U; U& X
FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、预防或诊断罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物和生物制剂，旨在促进为罕见病开发疗法。该资格认定将为ketamine提供开发激励，包括获批上市后7年的市场独占权，对某些临床药物测试费用的潜在税收抵免，获得孤儿药赠款的资格，以及免除FDA新药上市申请费用约240万美元。 ! _) [2 K$ c8 D3 ], C8 B, e1 t
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发表于 2021-8-11 23:07:35
发表于 2021-8-12 00:08:38
