西达赛奈医学中心（Cedars-Sinai Medical Center，简称西达赛奈）近日宣布：获得加州再生医学研究所（CIRM）的1199万美元拨款以开展临床试验，测试一种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的潜在基因和干细胞疗法。 7 @7 o! k' R$ K( A; ^& _* W/ D
新的资助建立在该机构早期支持的基础之上，之前的资助使得西达赛奈研究人员能够探索将干细胞递送到脊髓以治疗ALS患者。 & p% e- X; L2 }* p+ k: g
西达赛奈理事会再生医学研究所（Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute）执行理事、生物医学科学和医学教授Clive Svendsen博士将领导新的项目。该项目设计为将能够分泌强大生长因子的神经祖细胞移植到ALS患者的大脑皮层中，计划招募16名患者进行临床试验，以证明使用神经祖细胞减缓ALS病情进展的安全性和初步有效性。 5 s1 u d, i: n- \8 f
试验所用的神经祖细胞经过基因重组以表达胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）——一种促进星形胶质细胞生存的蛋白质。星形胶质细胞能够支持运动神经元，但在ALS患者中，星形胶质细胞可能会生病，并减少对运动神经元的支持。
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该试验的研究人员来自西达赛奈再生医学研究所、神经内科和神经外科。他们假设，经过改造的神经祖细胞被引入ALS患者大脑皮层后，将分化为星形胶质细胞并局部分泌GDNF以保持运动神经元的健康，最终减缓ALS的进展。该试验的临床领导者是神经外科学教授Adam Mamelak博士和神经病学教授Richard Lewis博士。该项目负责人是Svendsen实验室研究科学家Pablo Avalos博士。 0 [1 R8 h# }# A* O, L b, C2 r
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发表于 2021-8-27 22:23:50
发表于 2021-8-27 22:57:08
