|
本帖最后由 木易小小 于 2023-4-27 10:23 编辑 * n) c' F8 m* D- ?6 e
! D% O# { F4 W$ M; v" \9 mFDA批准渐冻症治疗药物加速上市
! r+ L f1 w7 h$ f* C, |8 f: M( m 昨日,FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的靶向疗法,也是首款基于生物标志物获批的ALS疗法。. E w- U' S' v& [, c
6 |# s: u- a# B Tofersen是渤健和Ionis联合开发的一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,适应症为具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS),可与编码SOD1的mRNA结合,进一步被核糖核酸酶RNase-H降解,以此减少突变的SOD1蛋白生成。目前给药方式是通过脊髓鞘内注射,推荐剂量为每次100mg (15ml)。患者接受三次初始剂量,每隔14天给予一次,随后每28天给予一次维持剂量。肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病,可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩,导致他们失去独立性,逐渐失去了活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后,ALS患者的平均预期寿命为3至5年。
) U) r* T4 ~% l! ?) F' F$ k+ R8 @& q- {3 O9 ]# Q: G
多个基因与ALS有关。基因检测有助于确定个体患有的ALS是否与基因突变有关,即使在没有该疾病家族史的个体中也是如此。在所有ALS病例中,SOD1-ALS约占2%,美国患者数量约为330人。超过15%的ALS患者被认为由遗传导致,但这些患者可能没有已知的疾病家族史。
* V) j* Z& u: t; K/ b/ E4 y. |5 `: U2 K
截至目前,FDA已批准4款治疗ALS的药物,除了刚刚获批的tofersen,另外3款分别是上世纪90年代、2017年以及2022年批准的利鲁唑、依达拉奉和Relyvrio。, Z9 P: i& O/ z8 v' C2 Q3 K
+ y- X' v0 I- q$ L8 M. x" t
0 n" C/ Z p `9 q
9 d9 K) f+ c3 E0 Q. v# k# n
3 a; y1 Q$ j5 l5 G. o* R$ I 原文链接:FDA批准渐冻症治疗药物加速上市
+ c+ J- @% r- l2 S2 Q+ h' b
4 f. }3 |# _' n0 t& `$ B \5 n! Y7 b
|
|