FDA批准Qalsody (tofersen)用于治疗SOD1-ALS患者

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       基于血浆神经丝轻链（NfL）减少，2023年4月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Qalsody (tofersen)用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者（即SOD1-ALS患者）。

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       Qalsody是一种反义寡核苷酸，靶向SOD1mRNA以减少SOD1蛋白质的合成，而NfL是一种基于血液的轴突(神经)损伤和神经变性生物标志物。

       Qalsody通过腰椎穿刺鞘内给药，推荐剂量为每次100mg (15ml)。患者接受三次初始治疗（间隔14天）后，每28天进行一次维持治疗。

       Qalsody的有效性在一项为期28周的随机、双盲、安慰剂对照临床研究中进行了评估。该研究共纳入147例因ALS引发无力并确认携带SOD1基因突变的患者，其中108人以2:1的比例随机接受Qalsody或安慰剂治疗24周。

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       与安慰剂组相比，接受Qalsody治疗的患者第28周的血浆NfL浓度显著降低，合理预测了患者的临床获益。所有亚组中观察到的NfL减少是一致的。

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       Qalsody在FDA加速批准途径下获得批准。为了确认其临床益处，目前正在针对尚未出现症状的SOD1基因突变携带者进行一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验。该研究将评估接受Qalsody治疗的个体在试验期间出现ALS症状的比例，并与安慰剂组进行比较。

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       最常见的副作用是疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增加和肌痛。

       本文编译自：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene

       参考阅读：FDA批准渐冻症治疗药物加速上市