2016年4月13日——根据AB Science公司的一份新闻稿（可参考：AB Science公司宣布马赛替尼3期ALS试验积极的中期结果），蛋白激酶马赛替尼（masitinib）表现出作为ALS疗法的希望。他们报告了积极的结果，不过，实际的中期数据目前还无法使用，因为试验依然在进行之中。该试验被设计为2/3期、双盲、安慰剂对照试验，比较马赛替尼+利鲁唑与安慰剂+利鲁唑的有效性和安全性。他们在大约50%所招募患者完成研究时进行了此次中期分析。
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该研究的一些关键点如下： # a. f$ G P+ Q( O2 P
1. 根据临床前研究，马赛替尼是一种抗炎药物，通过阻断大脑和脊髓中的炎症细胞而发挥功效，从而潜在改善运动神经元生存； 2. AB Science公司报告，中期分析中多项测试表明，与接受安慰剂+利鲁唑治疗的患者相比，接受马赛替尼+利鲁唑治疗的患者获得统计上显著的改善。这些测试包括，ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）、用力肺活量（FVC）。实际数据并没有报道； 3. 这项试验已经完成招募； 4. 马赛替尼获得了FDA治疗ALS的孤儿药地位。这将通过孤儿药法案（ODA）给予AB Science公司各种激励措施，包括临床测试的税收抵免等。 * T0 z5 F" L( D- G) A+ L, f) n
根据他们的新闻稿，AB Science计划即将进行关于马赛替尼的网络直播（AB Science公司已经于2016年4月8日进行了网络直播，可见：AB Science公司马赛替尼3期ALS试验中期分析网络直播摘要）。ALS协会期待了解更多关于该试验的可用数据，期待看到未来的完整研究结果。在研究完全完成之后，AB Science公司将考虑马赛替尼的最终安全性和有效性。 % E* H7 r. q2 V( A3 Y( N, o
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发表于 2016-4-19 21:55:47
发表于 2016-4-20 01:02:53
发表于 2016-4-20 07:26:40
辛苦了！
