神济昌华SNUG01临床研究在北医三院正式启动

木易小小

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神济昌华SNUG01临床研究在北医三院正式启动

$ l6 U! S2 v1 \# b, f. X. b8 d' _6 D( L     2023年9月22日，一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）的基因治疗药物SNUG01的临床研究（IIT）项目启动会在北京大学第三医院（北医三院）成功举办。北医三院樊东升教授团队、清华大学贾怡昌实验室团队、神济昌华创始人及临床团队出席本次启动会。

       项目全称为“一项评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，是由著名渐冻症专家樊东升教授作为主要研究者发起，神济昌华资助的IIT研究。SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体且采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期有效”的治疗效果。

( a/ @7 @9 u; v& U      本次项目将依托 国内规模最大的渐冻症诊疗与研究中心之一的 北医三院神经内科，充分利用其 临床资源优势，评估SNUG01的安全性和有效性。

       樊东升教授在启动会中表示，国内较少有针对ALS的基础研究临床转化医学项目，SNUG01临床研究有扎实的临床前数据，且首例同情给药已初步验证安全性及疗效，其治疗靶点SG001具有显著的神经元保护作用，非常具有临床治疗潜力。他对本次在北医三院启动的SNUG01临床研究充满期待，他相信此次SNUG01临床科研的启动将是极具里程碑意义的事件，北医三院将与神济昌华共同携手，积极推进本次临床研究。

       神济昌华科学创始人、清华大学医学院长聘教授贾怡昌博士表示，SNUG01采用针对ALS的全新治疗靶点，该靶点经过严谨的科学验证。本次IIT临床研究的成功启动，离不开清华大学贾怡昌实验室一线研究人员十年如一日的辛勤付出，神济昌华临床和非临床团队的通力合作，以及北医三院樊东升教授团队的大力支持。

       本次启动会标志着神济昌华首款基因治疗药物迈入临床研究新阶段，下一步神济昌华将继续以科学务实的态度推动临床研究工作，助力研究中心临床科研高质量发展。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域，为患者及其家庭带来新希望，对探索渐冻症新治疗方式有着重要意义。
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       患者招募

尊敬的患者朋友：

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       北京大学第三医院神经内科正在进行“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，本研究已获本院医学伦理委员会批准。
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! f2 p' Y) F3 @' A" l( c* k5 l: ]9 L       本着自愿参加的原则，现招募肌萎缩侧索硬化症患者参加本研究。如您有意愿，且符合以下条件，您可与我科室进行联系。
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       基本入选条件：
6 D. `+ h5 l9 @" ]* P( x2 o: \       1. 18~65周岁（包含18周岁和65周岁），男女不限；
+ I( E; o9 I  P+ E+ j' I       2. 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊断标准（被诊断临床上可能且辅助检查支持ALS或很可能的ALS或临床上确诊的ALS）；
' _* ~$ X; `3 [! m+ e/ h       3. ALS病程须小于24个月（从第一次出现ALS任何症状至签署同意书当天算起）；
       4. 体重指数（BMI）≥19 kg/m2受试者；
% P  q, O/ k: t1 H7 X. i$ p: e       5. 筛选前ALSFRS-R研究前斜率ΔFS，测量为ΔFS=（48-筛选访视时 ALSFRS-R）\从发病到筛选访视的持续时间（月）≥0.5分/月，ALSFRS-R总分≥26 分；
       6. 当前没有接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少4周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量；
) r. E+ W. j, K+ b! E* a       7. 当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少 1个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗；
9 l, Z8 c( z* l' Q, z       8. 既往未进行气管切开术且筛选前每天使用无创通气小于16小时；
       9. 人免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒、乙型肝炎（乙肝表面抗原HBsAg和抗乙型肝炎核心抗体抗HBcAb均需阴性）或丙型肝炎阴性；
7 D6 I7 f: N) ^2 U8 {       10. 既往未进行任何基因治疗、造血干细胞移植或实体器官移植；
       11. 能够理解并自愿签署知情同意书。 如果您符合以上主要条件且愿意参加本研究，请与我们联系15710013912，工作日9-18点。研究医生将对您进行进一步检查，以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。
      
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关于神济昌华：

      神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。

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       神济昌华的三位联合创始人贾怡昌教授（科学创始人）、彭林博士（CEO）、郭炜博士（CSO）均有清华大学背景，形成产学研有机结合的互补型铁三角。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、约翰霍普金斯大学所等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。

       神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。

        原文链接：神济昌华SNUG01临床研究在北医三院正式启动
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