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OrphAI Therapeutics公司2024年2月15日宣布,欧洲药物管理局(EMA)授予其在研疗法AIT-101治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药资格认定(ODD)。AIT-101已于2023年6月获得美国食品药品监督管理局(FDA)治疗ALS的ODD。 % P/ K6 s1 D6 }# ]. o0 ~
OrphAI公司首席执行官兼董事Brigette Roberts博士说:“AIT-101已经获得美国和欧盟的孤儿药资格认定,这是将该药带给患者的重要一步。AIT-101在清除毒性聚合物方面具有令人信服的活性,我们期待将其推进到接下来的临床开发阶段。” * X5 q. ~, @2 M6 d% W1 o
AIT-101是一种强效、高选择性的脂质激酶PIKfyve抑制剂。抑制PIKfyve会激活转录因子TFEB,经由溶酶体自噬通路增加对毒性蛋白质聚合物的清除。AIT-101被证明可以减少人类受试者的聚合物,提高家族性和散发性ALS体外模型中运动神经元的生存期,并改善TDP-43突变ALS动物模型的功能缺陷。
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欧盟的孤儿药资格认定能够为促进药物开发提供监管和财务激励,所授予的是用于治疗欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议,减少相关费用,得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市,则将获得10年的市场独占权。 " K7 p/ L* o; G9 @5 _& w
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