ALS研究简讯：利鲁唑、ASHA-624、MAM和AMX0114等四则

尘雾

3 y& {) |  S' Y7 x3 ]; v

       Brain Trust Bio公司近日宣布获准启动一项1期试验，测试其持续鞘内给药方法将利鲁唑递送到椎管内治疗ALS的有效性。目的是进一步强化该药的治疗效果。

       Asha Therapeutics公司日前宣布，指定ASHA-624作为治疗ALS的候选开发疗法。ASHA-624是一种新型细胞内胶化合物，以SARM1蛋白质为靶点。预计今年晚些时候推进到临床试验。

- i+ ~' u: t6 ~0 p! z! f4 q# F. {0 e

       在最近发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）的研究中，名古屋大学团队发现，ALS病情进展与线粒体相关膜（MAM）破坏之间存在关联。该研究为揭示ALS背后的机制提供了重要信息。https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2315347120

. C* ]2 [/ n; d9 |9 N5 c) q

       Amylyx Pharmaceuticals公司日前宣布，由于3期试验失败，自愿停止RELYVRIO/ALBRIOZA（苯丁酸钠和牛磺酸二醇，AMX0035）的上市许可，并从美国和加拿大市场上下架。公司方表示将继续为神经退行性疾病发现和开发创新疗法，包括治疗ALS的AMX0114。AMX0114是一种靶向calpain-2蛋白质的反义寡核苷酸，预计今年下半年启动临床研究。