ALS研究简讯：依达拉奉、PMN267、KCNJ2和NurOwn等四则

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       田边三菱制药美国子公司（MTPA）日前宣布，基于口服形式依达拉奉对ALS患者照护的重大贡献，FDA认可RADICAVA ORS（依达拉奉口服混悬液）为期7年的孤儿药独占权（ODE）。

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       ProMIS Neurosciences公司日前宣布在学术期刊《Journal of Biological Chemistry》上发表支持性的临床前数据。研究结果在斑马鱼和细胞培养中证实了SOD1和TDP-43之间的病理协同作用，强调了错误折叠蛋白质与ALS之间的联系，并支持利用PMN267靶向TDP-43特异性表位作为潜在治疗方法。https://www.jbc.org/article/S0021-9258(24)01702-2/fulltext

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       创伤性脑损伤（TBI）会增加ALS等神经退行性疾病的发病风险。在最近发表于《Cell Stem Cell》的研究中，南加州大学（USC）团队使用实验室培养的被称为类器官（organoids）的人类大脑结构，提供了关于上述现象原因的深入见解，同时发现阻断KCNJ2蛋白质活性可能降低此类风险。https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(24)00085-7

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       BrainStorm Cell Therapeutics 公司日前宣布在学术期刊《Muscle and Nerve》上发表3期试验的生物标志物数据。与安慰剂相比，NurOwn治疗对ALS相关重要CSF生物标志物产生了积极影响。多个ALS疾病通路的显著改变支持NurOwn的作用机制和观察到的临床效果。公司方4月9日宣布通过特殊方案评估（SPA）与FDA达成协议，随后将启动治疗ALS的3b期试验。https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.28093