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哥伦比亚大学研究人员近日获得美国国立卫生研究院（NIH）1500万美元拨款，为9名罕见遗传形式ALS患者设计定制的反义寡核苷酸（ASOs）基因疗法。研究人员希望能在此过程中更深入地了解ALS生物学，从而帮助更广泛的患者群体。 " \8 \) N, N8 K3 C' T$ t( S% ~
Corcept Therapeutics公司日前宣布，其专有选择性皮质醇调节剂Dazucorilant治疗ALS的DAZALS试验完成招募。DAZALS是一项2期、随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募249名患者，预计将在今年年底前公布研究数据。
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AAN 2024：最近召开的2024年美国神经病学学会（AAN）年会上，3期试验主要研究人员Leonard H. Van den Berg博士在介绍中表示，尽管Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）未能对ALS患者的病情进展、肺功能或生活质量等产生有意义的效果，但正在进行的分析还将考察其他指标结果，比如生物标志物和生存期等，从而为未来的ALS临床试验提供信息。 5 w" r. r5 b* ^ G0 o* {
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发表于 2024-4-21 13:00:10
