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哥伦比亚大学研究人员近日获得美国国立卫生研究院(NIH)1500万美元拨款,为9名罕见遗传形式ALS患者设计定制的反义寡核苷酸(ASOs)基因疗法。研究人员希望能在此过程中更深入地了解ALS生物学,从而帮助更广泛的患者群体。 $ e3 b4 {6 b2 e
Corcept Therapeutics公司日前宣布,其专有选择性皮质醇调节剂Dazucorilant治疗ALS的DAZALS试验完成招募。DAZALS是一项2期、随机、双盲、安慰剂对照试验,共招募249名患者,预计将在今年年底前公布研究数据。 5 _- q/ p: |+ R* R5 z3 Z: u
AAN 2024:最近召开的2024年美国神经病学学会(AAN)年会上,3期试验主要研究人员Leonard H. Van den Berg博士在介绍中表示,尽管Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇)未能对ALS患者的病情进展、肺功能或生活质量等产生有意义的效果,但正在进行的分析还将考察其他指标结果,比如生物标志物和生存期等,从而为未来的ALS临床试验提供信息。
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