第29届ASL/MND国际学术研讨会之参加心得
      英国运动神经元疾病协会(Motor Neuron Disease Association)英及世界肌萎缩性脊髓侧索硬化症及运动神经元疾病协会联盟(International Alliance of ALSMND Associations)在每年12月上旬都会举办肌萎缩性脊髓侧索硬化症及运动神经元疾病国际学术研讨会(International Symposium on ALS/MND)·最近一次大会是第29届会议,于2018年12月7日至12月9日在英国苏格兰 Glasgow(格拉斯哥)由苏格兰运动神经元疾病协会(MND Scotland)所主办·今年主办者还邀请到英国皇室安妮长公主(HRH The Princess Royal)莅临大会发表开场演说以鼓励运动神经元疾病的病友以及相关医护与硏究人员。
综整今年会议内容中并无令人兴奋的消息,也就是说并没有发佈任何新研发药物通过完整临床试验而被证实对人体有疗效·相反的,整个会议最大的重点在检讨为何过去数十年许多的医护研究人员花费了无数的心血,却无法研发出任一有效的治疗药物?为何许多候选药物在动物实验中似乎有疗效,而在人体临床试验中却都无法证实其疗效?
      检讨的初步结论包括:第一,传统药物临床试验的方法学可能不完全适合渐冻症的病友们,需要进一步的改良。第二,渐冻症的诊断标准可能不够理想,当病友被诊断为渐冻症时,体内潜藏的疾病病程已经发生相当长一段时间,导致运动神经元细胞已经有相当程度的病理变化与损坏,因而已很难治疗·第三,渐冻症可能不是单一—种疾病,而是一群病因与机制不完全相同的疾病群。目前渐冻症的诊断标准是根据渐进性上下运动神经元退化所造成的临床徵象,包括渐进丶广泛性的肌肉萎缩无力,肌腱反射增强’痉弯等进行诊断。但是在临床观察上,符合诊断倏件的渐冻症ALS病人彼此间的临床表现仍有非常显著的差异,举例而言,有些病人是以显著的肌腱反射增强丶痉孪等病徵为主有些病人是以颢著的肌肉萎缩无力病徵为主有些病人以显著的口咽病徵为主,而有些病人合併有额型失智症等认知功能障碍,有些病友是家族性遗传而致病,而有些病友并没有其它生病的家人。这些临床特徵与病症表现的多样性也反映岀渐冻症病因及其背后致病机制的複杂性,如果忍略这些而把渐冻症简单划分为单一种疾病个体’在发展治疗策略上很可能会遭受挫折,这也是近几年来很多渐冻症新药临床试验失败止步的原因之一。
      现今神经医学界为了解决这几项问题努力地集合世界各地数百位渐冻症专家在美国维吉尼亚州的 Airlie House此地制订新的渐冻症新药临床试验的执行准则,希望能改进以后渐冻症新药临床试验的成功率。这个执行准则将于今年上半年刊登于神经医学界重要期刊 Neurology上。另外为了能更早诊断并适切分类渐冻症患者,而后根据不同类型的渐冻症特徵发展专门的药物,目前神经医学界对于渐冻症的生物标志( Biomarker)相关研究非常热门,希望能够发现发展一种或多种的指标及早诊断渐冻症’生物标志可以是血液或脑脊髓液中的某个成分,或是某种特殊的基因序列或表现样式’或是脑或脊髓的功能或结构在影像学检查上的改变,这许多相关的研究就是希望能发明一种检查可以更早诊断渐冻症丶更适切地细分类渐冻症虽然距离渐冻症的新药物治疗还有一段漫长的道路要走’这几年每年参加硏讨会发现越来越多的研咒学者致力投身于硏咒与渐冻症对抗,今年更高达干馀位的学者专家参加此会议,而且非常认真地相互学习讨论脑力激盪。近年来,渐冻症的研究进展非常快速,相信在不久的将来会有更进一步的突破。
                              （文章选自 ASL渐冻人月刊2019.04/台北荣总周边神经科师李宜中）