澳大利亚非营利组织FightMND 已授予Lauren Sciences 公司100万澳元（71万美元）的拨款，以进一步促进该生物技术公司开发肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新疗法。

具体而言，总部位于纽约的生物技术公司将利用这笔资金推进LAUR-301，这是一种旨在逆转进行性神经系统疾病的药物，而不仅仅是推迟其进展。目前尚无此类治疗方法。

Lauren Sciences使用其V-Smart药物输送平台专门研究神经退行性疾病的药物。LAUR-301是一种V-Smart纳米医学，针对ALS中运动神经元死亡影响的大脑区域。

根据公司网站的说法，临床前治疗是通过非侵入性给药穿过血脑屏障（BBB），然后选择性地将药剂输送到受ALS变性影响的脑区 。

它是用治疗剂神经胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）定制的，GDNF是一种神经营养蛋白，不能自身穿过屏障，已被证明可以保护运动神经元并帮助保护神经肌肉接头 - 运动神经细胞与运动神经细胞之间的接触点。肌肉纤维。它改善了ALS动物模型的结果。

该项目将研究LAUR-301在ALS小鼠模型中的治疗益处。希望美国食品和药物管理局（FDA）最终批准Lauren Sciences的优先治疗。

“我们赞扬FightMND分享我们对LAUR-301的愿景和承诺，”Lauren Sciences董事长兼首席执行官Susan Rosenbaum在一份新闻稿中表示。“FightMND奖项证实了LAUR-301迄今为止的成功，克服BBB [血脑屏障]传递挑战的能力，以及作为所有ALS患者，可能成为挽救生命的治疗药物的价值。”

就其本身而言，FightMND对潜在治疗的前景感到兴奋。

“LAUR-301有望成为ALS患者的有效新疗法，”该组织研发副总裁Irwin Hollander博士说。“LAUR-301可能是一种治愈疾病的药物，与大多数患者仅仅延缓疾病进展的标准治疗方法不同。”

肌萎缩侧索硬化影响大脑和脊髓中的运动神经元，最终导致失去启动和控制肌肉运动的能力。根据新闻稿，超过2,000名澳大利亚居民患有ALS（也称为运动神经元疾病）。它还说，根据人口研究，每年约有5,600名美国居民被诊断患有这种疾病。

FightMND的目标是找到有效的治愈方法，最终治愈这种疾病。该组织是澳大利亚最大的运动神经元疾病独立资金来源。